一项研究nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中治疗和预防出血事件的试验（paradigm9）

临床研究详情：

一、题目和背景信息

登记号	CTR20220763
相关登记号
药物名称	NA
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病B
试验专业题目	一项在血友病B中国患者中评估nonacog beta pegol治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放标签试验
试验通俗题目	一项研究nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中治疗和预防出血事件的试验（paradigm9）
试验方案编号	NN7999-4670	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2021-09-22	方案是否为联合用药	否

二、申请人信息

1、试验目的三、临床试验信息

本研究旨在评估nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中所起的作用。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、受试者信息

年龄

12岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)

性别

男

健康受试者

无

入选标准

1	在开展任何试验相关活动之前获得知情同意书。试验相关活动是指作为试验的一部分而进行的任何程序，包括确定是否适合参加本试验的活动。
2	根据病历，FIX 活性≤2%的中间型至重型先天性血友病 B 的男性中国患者。
3	签署知情同意时年龄为 12-70 岁（含两端值）。
4	既往使用含 FIX 的产品至少有 100 ED。
5	目前正在接受预防治疗或目前接受按需治疗且在过去 12 个月内至少发生 6 起出血事件或在过去 6 个月内至少发生 3 起出血事件的患者。
6	患者、法定授权代表（LAR）和/或看护者能够评估出血事件、记录日记，能对出血进行家庭治疗并且在其他方面也能够遵守试验程序的要求。

排除标准

1	已知或疑似对试验药物或相关产品过敏。
2	既往参加过本试验。参加是指签署了知情同意书。
3	在筛选前试验药物的5个半衰期或30天内（以较长者为准），参加过任何已批准或未批准试验药物的临床试验。
4	基于现有病历、实验室报告回顾以及患者和LAR面谈获知的FIX抑制物史。
5	当前FIX抑制物≥0.6 BU。
6	根据病历，在筛选前6个月内CD4+淋巴细胞计数≤200/μL，且病毒载量>200粒/μL或>400000拷贝/mL的HIV阳性患者。如果筛选前6个月内的病历无法获得这些数据，则必须在筛选访视时进行检查。
7	有血友病B以外的先天性或获得性凝血障碍。
8	既往动脉血栓形成事件（如心肌梗死和颅内血栓形成）或既往深静脉血栓形成或肺栓塞（根据现有病历定义）。
9	肝功能不全，定义为筛选时天冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3倍正常值上限合并总胆红素>1.5正常值上限。
10	肾功能损害，定义为筛选时测量的血清肌酐肾小球滤过率估算值（eGFR）≤30 mL/min/1.73 m^2。
11	研究者认为可能会危及患者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病B相关疾病除外）。
12	筛选时血小板计数<50×10^9/L。
13	免疫调节剂或化疗药。
14	心智不全、不愿配合或存在语言障碍而影响充分理解或合作。

4、试验分组

试验药

序号	名称	用法
1	中文通用名:NA 英文通用名:Nonacog beta pegol（N9-GP）商品名称:NA	剂型:注射用粉针剂规格:2000 IU/瓶用法用量:静脉注射; 预防治疗：40 IU/kg，每周一次。出血治疗：40 IU/kg（轻度或中度出血）或80 IU/kg（重度出血）单次给药。如果首次注射后未观察到效果，则可给予40 IU/kg的额外剂量。手术: 由研究者决定。用药时程:最长58周
2	中文通用名:组氨酸溶液（溶剂）英文通用名:Histidine solution (Solvent) 商品名称:NA	剂型:注射用溶剂规格:1×4.2 ml预填充注射器用法用量:用预充注射器中的4 mL组氨酸溶液（溶剂）复溶一瓶Nonacog beta pegol（N9-GP），用于静脉注射给药。用药时程:最长58周

对照药

序号	名称	用法
暂未填写此信息

5、终点指标

主要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	Nonacog beta pegol在按需治疗和PPX治疗期间治疗出血事件的止血疗效	从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）	有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	PPX治疗期间经治疗的出血事件数（仅B组）	从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周）	有效性指标
2	Nonacog beta pegol治疗出血事件的用量	从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）	有效性指标
3	PPX治疗期间的nonacog beta pegol用量（仅B组）	从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周）	有效性指标
4	PPX治疗期间的FIX谷值（仅B组）	从治疗开始（第0周）直至治疗结束（第50周）	有效性指标
5	具有FIX抑制性抗体（定义为滴度≥0.6 Bethesda单位（BU））的患者数量	从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）	安全性指标
6	不良事件（AE）数量	从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）	安全性指标
7	严重不良事件（SAE）数量	从治疗开始（第0周）直至治疗结束（最多至第50周）	安全性指标

6、数据安全监查委员会（DMC）

无

7、为受试者购买试验伤害保险

有

四、研究者信息

1、主要研究者信息

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津市	天津市
2	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京市	北京市
3	中南大学湘雅医院	彭捷	中国	湖南省	长沙市
4	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
5	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
6	福建医科大学附属协和医院	杨凤娥	中国	福建省	福州市
7	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江省	杭州市
8	华中科技大学同济医学院附属同济医院	胡群	中国	湖北省	武汉市
9	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
10	苏州大学附属第一医院	余自强	中国	江苏省	苏州市
11	贵州医科大学附属医院	曾小菁	中国	贵州省	贵阳市
12	青岛大学附属医院	孙立荣	中国	山东省	青岛市
13	青岛大学附属医院	崔中光	中国	山东省	青岛市
14	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
15	北京协和医院	王书杰	中国	北京市	北京市

2、各参加机构信息

五、伦理委员会信息

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	修改后同意	2021-05-10
2	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2021-08-02
3	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2021-10-22

六、试验状态信息

1、试验状态

进行中（尚未招募）

2、试验人数

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

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一项研究nonacog beta pegol（N9-GP）在中国血友病B患者中治疗和预防出血事件的试验（paradigm9） 2022-04-14 14:27:13

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