1：药物简介：认识一下这位眼部疾病的“基因小卫士”！
CRG-B191注射液是一种由上海科锐克医药科技有限公司研发的1类治疗用生物制品（基因治疗药物），已获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验批准（登记号：CTR20254412）。其核心特点是作为全球首个采用“新一代共价封闭端DNA基因组构型”（cceAAV）的基因治疗药物，通过单次视网膜下注射给药，旨在实现一次注射、长期有效的治疗效果，为湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（nAMD） 患者提供了一种潜在的革命性治疗选择，有望解决传统疗法需反复注射的痛点。
2：作用机制详解：看它如何化身“长效抗VEGF蛋白工厂”！
CRG-B191注射液的作用优势在于其独特的基因治疗机制。它利用经优化的cceAAV病毒载体，将编码抗血管内皮生长因子（抗VEGF）蛋白的基因精准递送至视网膜细胞中。该载体具有病毒包装效率高、杂质少、基因组完整性好和外转基因表达效率高等特点。载体进入细胞后，能指导细胞持续、稳定地生成并分泌具有抑制新生血管功能的抗VEGF蛋白。这种机制相当于在眼内建立了一个“长效生物药工厂”，从源头上持续对抗导致nAMD的异常血管新生和渗漏，理论上有望实现一次治疗即可长期控制病情，从而避免传统抗VEGF药物需要每月或每两月进行一次眼内注射的频繁操作，大大减轻了患者的治疗负担和眼部反复注射的风险。
3：关键临床数据与疗效：早期数据亮眼，未来可期！
需要说明的是，CRG-B191注射液针对nAMD的关键I/II期临床研究仍在进行中（截至2025年12月状态为“进行中，尚未招募”），因此尚未公布最终的II期关键疗效数据。根据早期研究者发起的临床研究（IIT）数据，在完成超过60周随访的首例nAMD患者中，单次注射CRG-B191后，患者的最佳矫正视力（BCVA）保持稳定且提升了15个以上ETDRS字母，并且在长达60周的观察期内未接受任何补充治疗，初步证明了其良好的安全性和持久的疗效潜力。本研究设定的主要疗效终点包括眼部及非眼部不良事件的发生率以及最佳矫正视力（BCVA）较基线的变化、中央视网膜厚度（CRT）较基线的变化等。其确切的疗效与安全性数据有待当前临床试验完成后正式公布。
4：关键临床研究设计与人群特征：一场设计严谨的科学探索！
本研究是一项评价CRG-B191注射液单次给药安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床研究（方案登记号：CTR20254412），其设计为多中心、开放标签、单臂试验。研究将在全国多家中心同步开展，包括无锡市人民医院（牵头单位）以及计划中的安徽合肥、上海等地的研究中心。计划入组约58名患者。计划入组的患者基线特征明确：1. 疾病诊断：研究眼确诊为湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（nAMD），且目前有活动性病变；2. 疾病活动度与治疗背景：筛选前6个月内，研究眼接受过至少2次抗VEGF治疗，且经研究者评估对抗VEGF药物有应答；3. 视力与病灶：研究眼最佳矫正视力（BCVA）介于≤73和≥19个ETDRS字母之间，且总病灶面积≤12个视盘面积。
5：入排标准：对号入座，您是我们寻找的“有缘人”吗？
核心纳入标准包括：
- 年龄与知情：年龄在50至80周岁之间，自愿签署知情同意书。
- 诊断与治疗史：研究眼确诊为活动性nAMD，且在筛选前6个月内接受过至少2次抗VEGF治疗。
- 视力与眼部条件：研究眼BCVA符合要求（ETDRS字母数在特定范围），且为人工晶体眼。
核心排除标准主要包括：
- 其他眼部病变：研究眼存在除nAMD外其他原因引起的CNV，或伴有控制不佳的青光眼、活动性眼内感染、严重玻璃体出血史等。
- 特定治疗史：研究眼曾接受过玻璃体切除手术，或筛选前规定时间内使用过眼内/眼周皮质类固醇。
- 全身性疾病：存在活动性乙型肝炎、丙型肝炎、HIV、结核或梅毒感染；血糖控制不佳的糖尿病或未获得良好控制的高血压。
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